喜报：诺思兰德基因治疗创新药NL003Ⅲ期临床试验溃疡适应症试验主要结果符合预期
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- 发布时间：2024-02-02
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【概要描述】我公司在研的基因治疗药物“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（代号NL003）治疗严重下肢缺血性疾病的首个关键试验（以下简称“溃疡试验”）迎来重要里程碑，试验完成揭盲，主要指标符合预期。初步结果表明：主要终点指标的溃疡完全愈合率方面，NL003组显著优于安慰剂对照组（p<0.0001)；安全性良好，两组无明显差异，未发现与药物相关的严重不良反应。
喜报：诺思兰德基因治疗创新药NL003Ⅲ期临床试验溃疡适应症试验主要结果符合预期
【概要描述】我公司在研的基因治疗药物“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（代号NL003）治疗严重下肢缺血性疾病的首个关键试验（以下简称“溃疡试验”）迎来重要里程碑，试验完成揭盲，主要指标符合预期。初步结果表明：主要终点指标的溃疡完全愈合率方面，NL003组显著优于安慰剂对照组（p<0.0001)；安全性良好，两组无明显差异，未发现与药物相关的严重不良反应。
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- 发布时间：2024-02-02 09:47
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我公司在研的基因治疗药物“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（代号NL003）治疗严重下肢缺血性疾病的首个关键试验（以下简称“溃疡试验”）迎来重要里程碑，试验完成揭盲，主要指标符合预期。初步结果表明：主要终点指标的溃疡完全愈合率方面，NL003组显著优于安慰剂对照组（p<0.0001)；安全性良好，未发现与药物相关的严重不良反应。
“溃疡试验”是一项随机、双盲、安慰剂、平行对照研究，研究组长单位为北京协和医院，在全国共24家医院开展临床研究。该试验2019年8月首例随机入组，于2023年6月完成最后一例入组，共计入组242例，并于2023年12月完成全部受试者随访。随着数据清理、数据库锁定、盲态审核会的召开及揭盲等工作紧锣密鼓地完成，本项目CRO于2024年2月1日向我公司交付了主要结果。后续，还需要对于试验数据开展全面分析，公司将集中资源，积极开展新药上市许可（NDA）申报工作。同时，NL003另一项以缺血性静息痛为适应症的关键试验进展顺利，有望在今年三季度公布结果。
公司董事长许松山表示：该药物承载着公司成立以来20年的付出与心血，首个关键试验达到预期结果，可喜可贺。“0.0001”的背后凝结着全体科研人员的坚守与智慧，是所有参加临床试验的单位共同努力的结果。公司NL003临床试验获得成功，不仅对诺思兰德是莫大的鼓舞，也为国产创新药研发提振了信心。感谢一直以来不离不弃的员工、感谢所有为临床试验做出努力的合作伙伴、感谢长期支持与关爱公司发展的社会各界。公司将继续努力，在准备NDA申报的同时，加紧布局产业化及商业化筹备工作，以争取药品早日上市，为严重下肢缺血性疾病患者提供临床可及的治疗性药物。
关于NL003与下肢缺血性疾病
NL003是我公司自主研发的治疗用生物制品1类基因治疗药物，是国家“重大新药创制”支持项目，用于治疗严重下肢缺血性疾病。
下肢缺血性疾病是外周动脉疾病（PAD）中在临床上最为常见的一种疾病，是由各种原因导致下肢动脉狭窄或闭塞、血流灌注不足，从而导致下肢间歇性跛行、疼痛、溃疡或坏疽等缺血表现。根据缺血程度的不同，临床上采用Rutherford分级，将下肢缺血性疾病从轻到重分为0-6级，其中4-6级属于严重下肢缺血性疾病（CLI）。
CLI 是下肢 PAD 进展至最为严重的缺血阶段，在临床症状上主要以腿部和脚部静息痛、溃疡及坏疽为主，随疾病的进展，感染、溃疡和坏疽逐渐恶化，严重者需要进行截肢，给患者和社会造成极大的负担。据弗若斯特沙利文数据，2021年中国PAD患者已达 5187.20万人，随着年龄增长，发生外周动脉疾病的风险在逐渐增加，在中国老龄化进程等因素影响下，未来外周动脉疾病的患病人数仍将持续增加，预计2025年患病人数增长至5656.26万人，其中CLI 患者可达 500多万人。
我国现阶段尚无 CLI 的有效治愈药物，临床应用药物主要为控制疾病危险因素和疾病症状的药物。目前，对于CLI患者主要治疗方法还是通过手术或器械的方式进行。但由于尚无其他有效治疗手段，保守治疗、无法进行手术治疗或手术失败患者直接面临截肢风险。据文献统计，CLI患者的截肢率为10%-40%，截肢后的患者5年死亡率仍高达70%，给国家、社会及家庭带来沉重的负担。NL003项目相较于传统的治疗方式，是在基因治疗新思路下针对下肢缺血性疾病的无创治疗手段，通过在缺血部位局部肌肉注射NL003，经质粒转染横纹肌细胞，并持续表达和分泌具有促进血管生长作用的肝细胞生长因子HGF蛋白，促进新生血管再生，在缺血部位形成侧支循环，建立“分子搭桥”机制，增加缺血部位的血流供应，以达到治疗缺血性疾病的目的。该项目填补了国内在该类疾病基因治疗的空白，在已经完成的临床试验中，NL003显示出积极的临床疗效。
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