III期临床试验静息痛适应症完成预设入组目标 NL003项目取得重要进展
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- 发布时间：2023-11-27
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【概要描述】 2023年11月24日，我公司“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（代号NL003）用于治疗严重下肢缺血性疾病（CLI）Ⅲ期临床试验静息痛适应症按预定方案完成300例受试者入组目标。该试验的溃疡适应症已率先于2023年6月7日完成受试者入组，随着静息痛试验300例入组完成，标志着NL003Ⅲ期临床试验完成全部计划入组工作，研发项目取得重要进展，向产品注册迈出关键性一步。
III期临床试验静息痛适应症完成预设入组目标 NL003项目取得重要进展
【概要描述】 2023年11月24日，我公司“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（代号NL003）用于治疗严重下肢缺血性疾病（CLI）Ⅲ期临床试验静息痛适应症按预定方案完成300例受试者入组目标。该试验的溃疡适应症已率先于2023年6月7日完成受试者入组，随着静息痛试验300例入组完成，标志着NL003Ⅲ期临床试验完成全部计划入组工作，研发项目取得重要进展，向产品注册迈出关键性一步。
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2023年11月24日，我公司“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（代号NL003）用于治疗严重下肢缺血性疾病（CLI）Ⅲ期临床试验静息痛适应症按预定方案完成300例受试者入组目标。该试验的溃疡适应症已率先于2023年6月7日完成受试者入组，随着静息痛试验300例入组完成，标志着NL003Ⅲ期临床试验完成全部计划入组工作，研发项目取得重要进展，向产品注册迈出关键性一步。
NL003是我公司自主研发的治疗用生物制品1类基因治疗药物，是国家“重大新药创制”支持项目，用于治疗严重下肢缺血性疾病。下肢缺血性疾病是外周动脉疾病（PAD）中在临床上最为常见的一种疾病，是由各种原因导致下肢动脉狭窄或闭塞、血流灌注不足，从而导致下肢间歇性跛行、疼痛、溃疡或坏疽等缺血表现。根据缺血程度的不同，临床上采用Rutherford分级，将下肢缺血性疾病从轻到重分为0-6级，其中4-6级属于严重下肢缺血性疾病（CLI）。NL003Ⅲ期临床试验重点针对下肢动脉缺血性静息痛（Rutherford 4级）及溃疡（Rutherford 5级）两个适应症分别开展。该临床研究采用全国多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验设计，其中静息痛试验拟入组300例、溃疡试验拟入组240例，共计入组540例。试验由北京协和医院牵头，全国24家研究中心参加，旨在评价NL003治疗严重下肢缺血疾病患者的有效性和安全性。
CLI 是下肢 PAD 进展至最为严重的缺血阶段，在临床症状上主要以腿部和脚部静息痛、溃疡及坏疽为主，随疾病的进展，感染、溃疡和坏疽逐渐恶化，严重者需要进行截肢，给患者和社会造成极大的负担。据弗若斯特沙利文数据，2021年中国PAD患者已达 5187.20万人，随着年龄增长，发生外周动脉疾病的风险在逐渐增加，在中国老龄化进程等因素影响下，未来外周动脉疾病的患病人数仍将持续增加，预计2025年患病人数增长至5656.26万人，其中CLI 患者可达 500多万人。
我国现阶段尚无 CLI 的有效治愈药物，临床应用药物主要为控制疾病危险因素和疾病症状的药物。目前，对于CLI患者主要治疗方法还是通过手术或器械的方式进行。但由于尚无其他有效治疗手段，保守治疗、无法进行手术治疗或手术失败患者直接面临截肢风险。据文献统计，CLI患者的截肢率为10%-40%，截肢后的患者5年死亡率仍高达70%，给国家、社会及家庭带来沉重的负担。NL003项目相较于传统的治疗方式，是在基因治疗新思路下针对下肢缺血性疾病的无创治疗手段，通过在缺血部位局部肌肉注射NL003，经质粒转染横纹肌细胞，并持续表达和分泌具有促进血管生长作用的肝细胞生长因子HGF蛋白，促进新生血管再生，在缺血部位形成侧支循环，建立“分子搭桥”机制，增加缺血部位的血流供应，以达到治疗缺血性疾病的目的。该项目填补了国内在该类疾病基因治疗的空白，在已经完成的前序临床试验中，NL003显示出积极的临床疗效。
公司董事长许松山表示，NL003项目Ⅲ期临床试验从启动到入组完成，历时4年，历经3年新冠疫情，今天终于迎来了全部受试者入组完成的好消息，令人振奋。四年来，公司全体员工与参研人员共同努力，克服疫情严峻复杂形势对患者招募产生的影响，勇于开拓，迎难而上，并以科学严谨的态度，坚持入组标准不放松，保证临床试验质量。感谢全体参研人员的不懈坚持与辛勤付出。公司将严格按照GCP规范，高质量完后续访视、数据清理、统计及总结等系列工作，期待NL003达到预期结果。公司也积极部署NL003商业化工作，加快NL003上市步伐，为下肢动脉缺血性疾病患者提供全新的、安全有效的治疗选择，为中国医药健康产业的发展与进步贡献科技力量。
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